老藥新用(Drug Repurposing) 降低發掘罕見病治療藥物的風險

老藥新用(Drug Repurposing) 降低發掘罕見病治療藥物的風險
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巴賽隆納大學巴賽隆納科技園區( Parc Científic Barcelona, PCB)藥物發現平台(Drug Discovery Platform)主任 Jordi Quintana 及其團隊獲得了一項基金,用於研究罕見病「類澱粉神經病變(Amyloidosis)」。他們決定首先研究這種疾病的一個小樣本特定人群,叫做家族性澱粉樣多發性神經病變(FAP)。由於該疾病很罕見,患者人群少,傳統的藥物發現和開發技術可能不適用。

因此,Quintana認為「老藥新用」將是一個可行的策略。他說:「這種方法就是研究已經上市的或者處於晚期臨床階段的化合物。它們最初的適應症可能是別的疾病,但是也有可能被用於治療我們正在研究的罕見病。」為實現這一目標,巴賽隆納科技園需要一種方法,能從醫藥界和學術界產生的海量藥理、生物和化學資料裡找到隱藏的有價值的線索。

 

我們能夠快速地從 Cortellis Drug Discovery Intelligence(原Integrity)獲取有用的資訊,這是其它資料來源做不到的。更關鍵的是,如果不用 Cortellis Drug Discovery Intelligence,你可能永遠找不到你需要的資訊。

— Jordi Quintana, Director of Drug Discovery Platform, Parc Científic Barcelona

 

找到散亂資訊之間的連接

Quintana和他的團隊嘗試了許多解決方案後,發現 Cortellis Drug Discovery Intelligence (原Integrity)正好符合要求,它能顯示未曾被人發現的隱藏的藥物、靶點和疾病之間的聯繫。

 

發現有潛力的化合物

Quintana和他的團隊用 Cortellis Drug Discovery Intelligence 生成了一份化合物清單,包括已上市藥物和處於晚期臨床階段的化合物。然後他們搜索分析這些化合物的化學結構,來研究哪些化合物可能會對罕見病FAP相關的靶點蛋白有活性。

通過過濾和排序,他們獲得了一個篩選後的化合物列表。接下來團隊可以使用 Cortellis Drug Discovery Intelligence 提供的合成路徑來測試這些化合物對靶點蛋白的真實活性,得到潛在的臨床候選化合物。這個案例表明,在充分利用 Cortellis Drug Discovery Intelligence 的情況下,舊藥新用將大大縮短新藥開發的時間,並降低相關的成本和風險。

Cortellis Drug Discovery Intelligence

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