2017年全球新藥報告全面解析

2017年全球新藥報告全面解析
科睿唯安
小編
生技製藥情報

科睿唯安《2017年度新藥報告》對2017年在全球核准或上市的113個新藥做了深入分析。去年共有52款新藥在全球首次上市,其中7款屬於首創新藥 (first-in-class),即一類創新機制中在全球第一個核准或上市的新藥。此外,去年有36個拓展批准(即批准已上市藥物的新適應症、新組合療法和新劑型)值得關注。另外,報告指出,去年首次獲得批准的新藥中,有5款未在2017年12月31日前上市。

這份《2017年度新藥報告》包括兩部分,是一份全面的年度回顧,由科睿唯安的 Cortellis、 Integrity資料庫以及藥物新聞 (Drug News) 和公司新聞稿綜合編撰而成。

2017年的顯著進展包括:全球首個CAR-T癌症療法上市(圖1用圖解的方式介紹了這種新型的療法),以及在美國批准了首個數位藥丸和首個用於治療特定基因突變導致遺傳病的基因療法。

圖1:CAR-T療法用於治療復發性/難治性B細胞急性淋巴白血病

圖1:CAR-T療法用於治療復發性/難治性B細胞急性淋巴白血病

 

tisagenlecleucel和axicabtagene ciloleucel是兩款基因療法,由帶有複製缺陷的慢病毒載體轉導的適應性、自體T淋巴細胞組成。這兩款藥物旨在用於治療復發性或難治性 (r/r) B細胞前體急性淋巴細胞白血病 (ALL) 兒童和青少年患者,以及不適合進行自體幹細胞移植 (ASCT) 的r/r彌漫性大B細胞淋巴細胞患者。這兩款藥物由經遺傳修飾的特異性抗原自體T細胞組成,這些T細胞被重編程以靶向到表達CD19的細胞,而CD19抗原在B細胞和來源於B細胞的腫瘤細胞表面表達。嵌合抗原受體 (CAR) 蛋白包括一個帶有鼠抗CD19單鏈抗體片段 (scFv) 的細胞外區段和一個帶有T細胞信號 (CD3-ζ) 和共刺激 (4-1BB) 結構域的細胞內區段。這些細胞內結構域對於每個藥物的活性都是必不可少的,包括T細胞的誘導和持久性,以及它們的抗腫瘤作用,包括細胞毒性、脫顆粒和顆粒酶介導的腫瘤溶解。

7款首創新藥包括CAR-T療法,色氨酸羥化酶1 (TPH1) 抑制劑telotristat ethyl,抗白介素-4受體α (IL-4Rα) 單株抗體 (MAb) dupilumab和嘌呤核苷酸磷酸化酶 (PNP) 抑制劑 forodesine。

在新上市的新分子實體和生物藥方面,腫瘤是2017年核准藥物最多的一類治療領域,共有17個新産品核准,這是最近十年來最多的(表1)。孤兒藥繼續成爲新藥研發的焦點,去年新上市的藥物中31款具有孤兒藥地位,其中部分有一個以上的適應症獲得孤兒藥地位。

表1:2007-2017年上市的新藥,按治療領域分

表1:2007-2017年上市的新藥,按治療領域分
*未包括拓展批准
來源:科睿唯安Cortellis、Integrity和藥物新聞,公司報告

 

2017年美國繼續成爲上市新藥最多的地區,占了全球新上市的52款新藥中有35款在美國上市 (67%)。其他地區上市新藥的數量遠遠落後於美國:歐盟上市8款新藥,日本3款,其他地區都只有1款新藥上市(加拿大、韓國、俄羅斯、阿根廷、臺灣和印度)。

年度報告的第一部分著眼於多個治療領域的藥物開發進展,從鎮痛和麻醉藥物到眼科疾病藥物,再到癌症治療藥物。這部分是由科睿唯安的Ann Graul、Patricia Pina和Mark Stringer撰寫的,包括有6幅說明藥物機制的圖片。

報告的第二部分提供了對去年重要新聞和趨勢的一些見解,包括影響美國和其他一些發達國家的日益嚴重的鴉片類藥物危機,以及2017-2018年的流感疫情,並聚焦於通用流感疫苗的需求。

與往年一樣,我們也對孤兒藥開發、PRIMW和RMAT等新機構支持的計劃、研發產品線損耗、藥物定價和製藥公司間的兼併交易進行了回顧。最後,我們預測了2018年可能核准的新藥。第二部分是由A. Graul、P. Pina、Coia Dulsat、Michelle Tracy和Paul D’Souza撰寫。

 

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